Courtesey Prime Medicine, aus einen ausführlichen Erklärvideo: https://vimeo.com/814737988?fl=pl&fe=vlDas US-amerikanische Biotech-Unternehmen Prime Medicine testet eine neue Form der Genomeditierung bei Morbus Wilson. Der Ansatz soll einen krankheitsauslösenden Defekt im Erbgut von Leberzellen korrigieren, ohne Zellen zuvor außerhalb des Körpers zu verändern. Noch ist offen, ob daraus tatsächlich eine dauerhafte Therapie wird.
Schlagwortarchiv für: Rekombinase
Freepik.comDie Dresdner Experten für die sequenzgenaue Reperatur von Genen, Seamless Therapeutics, starten mit der Pharmafirma Eli Lilly eine globale Forschungskooperation zur Nutzung der Technologieplattform spezifische Rekombinasen für die Entwicklung von Gentherapien gegen Hörverlust. Für Seamless kann bei günstigem Verlauf der Kooperation eine Gesamtfinanzierung von bis zu 1,1 Mrd. US-Dollar entstehen.
Nature Biotechnology, Mukhametzyanova, L., Schmitt, L.T., Torres-Rivera, J., ..., Frank Buchholz. Activation of recombinases at specific DNA loci by zinc-finger domain insertions. Nat Biotechnol (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-023-02121-yDie Dresdner Seamless Therapeutics hat durch die enge wissenschaftliche Kooperation mit dem Forschungslabor von Frank Buchholz (TU Dresden) Zugriff auf eine technologische Weiterentwicklung: eine Fusion von Zinkfinger-DNA-Bindungsdomänen mit Rekombinasen. Dies vergrößert die spezifische Sequenzerkennung und Anwendbarkeit auch bei bisher kaum zugänglichen Targetsequenzen im Genom.
Fast 12 Mio. Euro für eine Plattform, die dem Genome Editing den Rang abzulaufen verspricht, hat die Dresdener Seamless Therapeutics eingeheimst. Kernstück ist ein Vorhersage-Algorithmus.